关注罕见病“小群体”:新药审批提速价格降低

发表时间:2022/4/8   来源:人民日报   作者:
[导读] 春日暖阳下,11个月大的铭铭已经开始牙牙学语了。今年1月14日,这个重症联合免疫缺陷病患儿,从首都医科大学附属北京儿童医院出院。住院近半年,通过多学科专家团队的诊疗,这个罕见病患儿获得新生。
  完善诊疗体系 加快新药审批 降低药品价格

  为罕见病诊疗创造更多条件带来更多希望(健康焦点)

  春日暖阳下,11个月大的铭铭已经开始牙牙学语了。今年1月14日,这个重症联合免疫缺陷病患儿,从首都医科大学附属北京儿童医院出院。住院近半年,通过多学科专家团队的诊疗,这个罕见病患儿获得新生。

  今年,“加强罕见病研究和用药保障”写入《政府工作报告》。近年来,全社会高度关注罕见病患者这个“小群体”,罕见病诊疗体系日益完善,罕见病新药审批不断提速,部分罕见病药品价格大幅降低,为更多罕见病患者带来了希望。

  缩短诊断时间,多学科会诊破解难题

  罕见病是一类发病率、患病率极低的疾病的总称,全球已知罕见病现已达7000余种。尽管患病率低,但由于病种多,罕见病患者并不罕见。

  “目前,只有不到5%的罕见病可以有效治疗,更令人惋惜的是,罕见病患者一半以上都是孩子,他们在出生时或儿童期发病,约30%的罕见病儿童寿命不会超过5岁。”国家儿童医学中心罕见病中心主任张国君说。
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