罕见病“天价药”何时有望纳入医保

发表时间:2020/8/13   来源:法治日报   作者:
[导读] 一支小小的5毫升注射液,售价70万元。对SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿来说,每一滴诺西那生钠都像金子一般珍贵。它意味着患儿有了活下去的希望,但也意味着一个家庭可能倾家荡产。
  一支进口药国内售价近70万元且完全自费引热议 罕见病“天价药”何时有望纳入医保

  一支小小的5毫升注射液,售价70万元。对SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿来说,每一滴诺西那生钠都像金子一般珍贵。它意味着患儿有了活下去的希望,但也意味着一个家庭可能倾家荡产。

  公开资料显示,SMA是一种罕见的染色体隐性遗传病,以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征,导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力,在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一。SMA根据患者发病年龄与临床病程由轻至重分为4型,其中最重的分型一般在6个月内发病,如果不进行治疗,大多数患儿无法存活到两岁。

  前不久,广东一位SMA患儿的母亲向国家药监局提交信息公开申请,希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。



  此事引发社会对于售价70万元一针的诺西那生钠注射液的关注,该不该将其纳入医保、能否“多方共付”、鼓励研制新药还是进行特殊药物仿制成为主要争议点。

  特效新药定价高昂 如何压缩利润空间

  诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物,由渤健公司研发,2016年12月23日首次在美国获批,并陆续在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大获得批准用于治疗SMA。2019年2月22日,诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,成为中国首个治疗SMA的药物。

  据《华夏时报》报道,目前,国内的SMA患儿只有使用这种昂贵的药物,才能有生存的希望。在症状前给药实验中使用诺西那生钠注射液后,患儿100%可以独坐,92%可以辅助行走,88%能独立行走。

  记者注意到,诺西那生钠注射液高昂的价格被广泛讨论。

  目前,诺西那生钠注射液在国内的售价为每支69.7万元,属于完全自费药物,患者在第一年内需要注射6支,之后每4个月注射1支,年年如此。
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