“天价”救命药入医保,距破解罕见病医治难还有多远

http://www.chinaqking.com 期刊门户-中国期刊网2022/3/1来源:新华每日电讯文/
[导读]目前中国罕见病患者人数已达2000多万,每年新增患者超20万

  目前中国罕见病患者人数已达2000多万,每年新增患者超20万

  2022年跨年夜,山东枣庄4岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿李佳树收到了一份来之不易的“新年礼物”——顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠,成为该药纳入医保后全国首个注射者。完成注射后,李佳树母亲李秀花喜极而泣。

  脊髓性肌萎缩症仅是目前确认的7000多种罕见病之一。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。中国罕见病联盟的数据显示,中国罕见病患者人数已达2000多万,每年新增患者超20万。

  由于临床上病例少、经验少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,罕见病往往被称为“医学的孤儿”。无特效药、药价昂贵、药品覆盖率低、部分地区诊疗水平有限、罕见病专业人才不足等原因,成为横亘在罕见病治疗上的一座座大山。如何让这一群体实现病有所医、医有所药、药有所保,让更多“天价药”变成患者可负担的救命药,罕见病保障体系仍需不断完善。